上海瑞金医院的血液科诊室在2021年夏天被潮水般的电话淹没。上百位癌症患者急切询问着同一种疗法:“120万一针真能让癌细胞消失?” 这轮咨询狂潮源于国内首例CAR-T治疗患者陈阿姨的出愈——她体内弥漫性大B细胞淋巴瘤经阿基仑赛注射液治疗后,PET-CT显示病灶消失。然而当希望燃起,另一道冰冷门槛随之显现:一针相当于一套房的治疗费。复星凯特的阿基仑赛定价120万元,传奇生物的西达基奥仑赛在美国售价更是高达290万元。天价数字背后,是医学突破与生命经济学之间的激烈碰撞。
全球癌症的残酷现实(2022年中国新增死亡病例257万)让此类疗法备受瞩目。CAR-T疗法与传统药物截然不同:它从患者体内提取T细胞,通过基因工程改造成“特种兵”,扩增后回输体内精准攻击肿瘤。这种个性化治疗在血液肿瘤领域创造了奇迹——临床试验中,复发难治性淋巴瘤患者完全缓解率达58,部分患者实现4年长期生存;多发性瘤患者缓解率高达98。但救命的代价令人窒息:“68毫升液体背后是上百人的努力”,而这份努力的价值被标上了七位数的价签。
CAR-T疗法的高成本根源在于其颠覆性的生产方式。与传统药物规模化生产不同,每例治疗都是一次独立生产流程:从患者体内采集T细胞,冷链运输至实验室,经慢病毒载体导入CAR基因,扩增数十亿细胞后回输。复星凯特CEO黄海坦言:“一个患者就是一条生产线”。生产过程中仅慢病毒载体(用于基因改造)就占总成本的30-40,且需依赖进口。而严格的质控体系进一步推升成本——复星凯特工厂71名质量专员监督每批细胞制剂,平均7名员工服务一名患者。
横向对比市场,中国的CAR-T定价已属“地板价”。美国已上市的五款CAR-T疗法定价37.3万-47.5万美元(约240万-307万元人民币),欧洲同类产品超250万元。以复星凯特的奕凯达(Yescarta中国版)为例,120万元定价仅为美国原研药的40。但即使如此,对普通家庭仍是天文数字。更令人焦虑的是,当前适应症范围极窄——仅覆盖复发难治性大B细胞淋巴瘤等少数血液肿瘤,中国年适用患者仅约1万人,规模效应难以发挥。
表:CAR-T疗法成本构成分析
| 成本类别 | 占比 | 具体项目 |
| 原材料 | 30-40 | 慢病毒载体、细胞培养试剂 |
| 生产质控 | 25-35 | 质检人员、无菌环境维护 |
| 研发分摊 | 20-30 | 临床试验、专利许可费(如复星凯特引进Yescarta技术) |
| 冷链运输 | 10-15 | 细胞样本超低温运输及存储 |
2022年成为中国CAR-T疗法的商业化元年。继复星凯特阿基仑赛注射液上市后,药明巨诺的瑞基奥仑赛紧随其后,定价更高。与此跨国药企加速布局中国市场:美国FDA批准的BCMA靶向CAR-T疗法西达基奥仑赛(传奇生物/杨森合作)虽未直接在国内销售,但其290万美元的美国定价成为参照标杆。更引人注目的是“广谱药”的崛起——拉罗替尼等不区分肿瘤来源的靶向药登陆中国,年治疗费约260万元,与CAR-T形成高价竞品。
当前CAR-T的主战场仍在血液肿瘤,但研究边界不断突破:
CAR-T疗法未被纳入医保目录的现实,将大多数患者挡在门外。但地方普惠型保险成为破冰点:长沙“惠民保”将奕凯达纳入特药目录,报销比例达50;苏州“苏惠保”对参保患者覆盖70费用。即便如此,患者自付部分仍超60万元。更严峻的是商保衔接问题——百万医疗险中仅复星联合超越保2020、平安e生保等少数产品明确覆盖CAR-T治疗,且需附加特药条款。
面对支付压力,药企探索多元策略:
当前CAR-T的天价核心症结在于自体细胞治疗(Autologous)的个性化模式。异体通用型CAR-T(Allogeneic) 成为降本关键路径:
生产环节的技术迭代正重塑成本结构:
当58岁的李大爷拔掉输液管放弃治疗,与支付120万获得新生的陈阿姨形成残酷对比时,CAR-T的价值评估需多维视角:
在医疗资源有限性前提下,政策设计需平衡效率与公平:
CAR-T疗法代表了个体化癌症治疗的里程碑,其价值不仅体现在临床缓解率数据,更在于为“无药可治”者提供生的可能。然而当技术曙光初现,支付高墙却将多数患者拒之门外。破解困局需三轨并行:技术上加速通用型疗法研发与工艺自动化,政策上探索多元支付与风险共担机制,医疗资源配置上强化预防与早筛干预。值得期待的是,随着国产BCMA CAR-T即将上市、成本控制技术突破,未来五年治疗费用有望降至50万以下。当“120万一针”不再是选项时,癌症精准治疗才能真正从品蜕变为普惠医疗的基石。
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