同济医院创新基因疗法开启癌症治疗新纪元

在同济医院的实验室与临床一线，癌症基因疗法正从理论走向实践，从希望变为现实。作为中国肿瘤精准治疗的先行者，同济医院融合靶向治疗、细胞免疫治疗与多学科诊疗模式，不仅为患者提供了个体化治疗方案，更在全球癌症治疗领域刻下了鲜明的“中国印记”。从血液肿瘤到实体瘤，从传统耐药困境到创新治疗路径，医院通过基因检测、靶点创新和细胞工程技术的整合，将癌症治疗推向“精准导航”的新纪元。

精准靶向：基因导航的个体化治疗

同济医院在靶向治疗领域建立了“基因检测-靶点匹配-动态监测”的完整体系。针对罕见突变患者，团队通过多学科协作打破治疗常规——例如一例ALK阳性肺鳞癌患者，传统方案预期生存期仅6个月，但团队通过基因检测启用克唑替尼靶向治疗，使6公分肿瘤缩小至可手术范围，术后辅助治疗使患者获得超过20个月的生存期。这种基于驱动基因的治疗策略已成为同济医院的常规实践。

在肝癌领域，医院正引领全球靶向新药开发。2025年，陈孝平院士团队启动全球FGFR4靶向药物ABSK-011的关键临床研究。该药物针对经免疫治疗失败的晚期肝细胞癌患者，早期数据显示其对FGF19阳性患者的客观缓解率达44.8。这种“生物标志物导向”的策略标志着肝癌治疗从粗放型向精准型的根本转变，为缺乏后续治疗方案的患者提供了新选择。

细胞免疫疗法：重塑“生力军”

CAR-T细胞治疗是同济医院在血液肿瘤领域的“明星技术”。2015年，医院完成华中首例CAR-T治疗白血病，通过基因工程改造患者T细胞，使其携带识别肿瘤抗原的“导航器”，回输后十天即清除患者体内所有白血病细胞。此后，该技术扩展至淋巴瘤、多发性瘤等疾病，为传统治疗无效的患者开辟了新途径。医院光谷院区作为临床基地，累计治疗超过1500例患者，并实现治疗费用全免的惠民政策。

令人振奋的是，这项技术正突破肿瘤领域边界。2023年，王伟教授团队全球应用CAR-T治疗视神经脊髓炎（一种自身免疫性罕见病），使卧床患者恢复行走能力；2024年，该团队再度创新性治疗免疫介导的坏死性肌病，患者实现“无药健康生存”。这些成功证实CAR-T不仅能清除癌细胞，还可重塑免疫平衡，为自身免疫病提供根治性方案。

多学科诊疗：精准决策的核心引擎

晚期癌症的复杂性要求多学科协作。同济医院建立常态化MDT模式，集结肿瘤科、外科、病理科等专家共同制定治疗方案。一例ALK阳性肺癌脑转移患者的治疗历程即是典范：初诊时ⅢB期肿瘤通过靶向治疗降期后手术切除；两年后脑转移时，MDT团队结合新基因突变检测结果，换用二代靶向药Alectinib使转移灶完全消失。这种动态调整的治疗策略使患者生存期远超预期。

医院更将MDT模式辐射全国，与解放军总医院、华西医院等组建学科联盟，通过远程会诊为胃癌、结直肠癌等数十种肿瘤提供精准决策。2025年，医院在创建医学中心进程中，进一步强化“临床需求-科研突破-产业转化”全链条，推动基因治疗从实验室向病床的加速转化。

创新技术：攻克实体瘤治疗瓶颈

实体瘤微环境抑制免疫细胞的难题正在被新技术破解。2025年，同济医院与华东师范大学合作开发近红外光控溶瘤细菌系统，通过减毒沙门氏菌携带光遗传学工具NETMAP。在近红外光照射下，该系统可在肿瘤内精准释放免疫调节纳米抗体（如PD-L1抑制剂）或细胞毒素，在结肠癌、乳腺癌等多种低免疫原性肿瘤中显著抑制生长。这种“光学遥控”疗法为实体瘤提供了时空精准的治疗新范式。

治疗也在脑损伤修复领域展现潜力。2025年，医院获批“人脐带间充质治疗亚急性脑出血”临床研究项目，探索神经修复新途径。马丁院士团队开发全球溶瘤腺病毒KD01，临床前数据显示其对肺癌、肝癌等十余种实体瘤抑制率超90，有望成为攻克实体瘤的又一利器。

未来挑战：从技术创新到全民可及

尽管成果显著，基因治疗仍面临三大挑战：疗效提升需突破实体瘤屏障。CAR-T在血液肿瘤中缓解率可达80以上，但对实体瘤效果有限。同济医院正通过双特异性抗体、联合免疫调节剂等策略提升响应率；成本控制关乎治疗可及性。目前CAR-T治疗费用高昂，医院通过政策支持实现部分患者免费治疗，但长期需依靠本土化生产和技术简化；耐药机制研究亟待深入。如同济医院发现ALK靶向治疗后出现的L1196Met新突变，提示动态基因监测的必要性。

从首例CAR-T治愈白血病到全球首创FGFR4靶向药临床试验，从多学科协作的个体化方案到近红外光控的智能溶瘤系统，同济医院始终立于中国癌症基因治疗的前沿。其成功源于三大支柱：以MDT整合诊疗资源，以临床需求驱动科研创新，以医工交叉加速技术转化。未来，随着双特异性CAR-T、mRNA疫苗等新技术的发展，医院将继续深化“精准制导”治疗策略。

展望2030，癌症基因治疗的愿景不仅是将癌症变为慢性病，更是通过基因编辑与细胞重编程实现根本性治愈。同济医院作为医学中心创建单位，正通过“细胞与基因治疗临床研究中心”建设，致力于让更多创新疗法从实验室走向病床，让精准医学的光芒照亮每一个与癌症抗争的生命。这条路上，每一次基因测序仪的启动、每一剂CAR-T细胞的回输、每一例罕见病患者的康复，都在书写着一个答案：攻克癌症，绝非遥不可及的梦想。